信達生物合作伙伴Incyte公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理pemigatinib的新藥申請（NDA）并授予了優(yōu)先審查，該藥是一種選擇性成纖維細胞生長因子受體（FGFR）抑制劑，用于先前已接受過治療的局部晚期或轉移性、攜帶FGFR2融合或重排的膽管癌（cholangiocarcinoma）患者的治療。FDA已指定該藥NDA的處方藥用戶收費法（PDUFA）目標日期為2020年5月30日。
此次NDA提交，基于FIGHT-202研究的數(shù)據(jù)。該研究在先前已接受過治療的局部晚期或轉移性膽管癌患者中開展，評估了pemigatinib的療效和安全性。該研究的結果最近在歐洲腫瘤內科學會（ESMO）2019年大會上公布，數(shù)據(jù)顯示：在攜帶FGFR2融合或重排的患者（隊列A）中，中位隨訪15個月，pemigatinib單藥治療的總緩解率（ORR）為36%（主要終點），中位緩解持續(xù)時間（DoR）為7.5個月（次要終點）。該研究中，不良事件可控，并與pemigatinib的作用機制一致。
膽管癌是一種罕見的膽管癌癥。肝內膽管癌（iCCA）發(fā)生于肝內膽管，肝外膽管癌發(fā)生于肝外膽管。膽管癌患者在確診時通常已處于預后不佳的后期或晚期階段。膽管癌的發(fā)病率因地區(qū)而異，在北美和歐洲的發(fā)病率在0.3-3.4/100000。FGFR2融合或重排幾乎只發(fā)生在iCCA中，在10-16%的患者中觀察到。
成纖維細胞生長因子受體（FGFR）在腫瘤細胞增殖、存活、遷移和血管生成（新生血管的形成）中起著重要作用。FGFR中的融合、重排、易位和基因擴增與多種腫瘤的發(fā)生發(fā)展密切相關。
pemigatinib是一種針對FGFR異構體1、2、3的強效、選擇性、口服小分子抑制劑。在臨床前研究中，pemigatinib已被證實針對發(fā)生FGFR基因改變的癌細胞具有強效和選擇性藥理學活性。在美國，F(xiàn)DA之前已授予pemigatinib治療膽管癌的突破性藥物資格（BTD）和孤兒藥資格（ODD）。
目前，pemigatinib正在多項臨床研究中進行評估，治療FGFR基因變異驅動的惡性腫瘤，包括：膽管癌（II期FIGHT-202，III期FIGHT-302）、膀胱癌（II期FIGHT-201）、骨髓增殖性腫瘤（8p11 MPN，II期FIGHT-203）、腫瘤不可知論癌種（tumor-agnostic，II期FIGHT-207）、膀胱癌（一線治療，II期FIGHT-205）、一線治療FGFR2融合或重排膽管癌（III期FIGHT-302）。
2018年12月，信達生物與Incyte公司達成戰(zhàn)略合作和獨家授權許可協(xié)議，推進3款藥物（itacitinib，parsaclisib，pemigatinib）的單藥或聯(lián)合治療在中國內地及香港、澳門和臺灣地區(qū)的臨床開發(fā)與商業(yè)化。根據(jù)合作協(xié)議條款，Incyte公司將收到信達生物支付的4000萬美元首付款，以及2019年在中國首次遞交新藥申請后的第二筆2000萬美元現(xiàn)金付款。此外，Incyte將有資格獲得高達1.29億美元的潛在開發(fā)里程碑付款，以及高達2.025億美元的潛在商業(yè)里程碑付款。（文章來源：生物谷Bioon.com）
原文出處：Incyte Announces Acceptance and Priority Review of NDA for Pemigatinib as a Treatment for Patients with Cholangiocarcinoma
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