Intercept Pharma是一家專注于開發和商業化新型療法治療進展性、非病毒性肝病的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理其提交的一份新藥申請（NDA）并授予了優先審查。該NDA申請加速批準 Ocaliva（obeticholic acid，OCA，奧貝膽酸）治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）引起的纖維化。FDA對那些有潛力治療嚴重疾病的藥物給予優先審查，如果批準，將在安全性或有效性方面提供重大進步。
FDA已指定該NDA的處方藥用戶收費法（PDUFA）目標日期為2020年3月26日。在NDA受理通知書中，FDA表示，目前計劃召開顧問委員會會議，泰倫申請事宜。顧問委員會會議的日期尚未最后確定，FDA對該NDA的審查時間表仍有可能改變。
值得一提的是，在NASH方面，Ocaliva是唯一被FDA授予突破性藥物資格（BTD）的研究性藥物，同時是全球第一個進入、也是第一個成功完成III期臨床的研究性藥物。
Intercept公司總裁兼首席執行官Mark Pruzanski表示：“如果獲得批準，OCA將是第一個可用于治療NASH所致肝纖維化患者的方法，NASH預計最快在2020年成為美國肝移植的主要原因。此次NDA受理是一個關鍵的監管里程碑，使我們更接近于我們的目標，即為患有這種毀滅性疾病的患者提供第一種獲得監管批準的治療藥物。從OCA先前授予的突破性藥物資格到今天授予的優先審查資格，我們與FDA的合作繼續為該領域開創了一個重要的先例，我們期待著在未來幾個月就NDA審查過程中與FDA密切合作。”
此次NDA基于關鍵性III期REGENERATE研究的陽性中期分析結果。該研究在因NASH所致2階段或3階段肝纖維化患者中開展，評估了2種劑量OCA（10mg和25mg，每日一次）相對于安慰劑的療效和安全性。在主要療效分析中，在預先計劃的18個月中期分析時，與安慰劑相比，每日一次25mg劑量0CA達到了纖維化改善（≥1個階段）并且NASH沒有惡化的主要終點（p=0.0002）。此外，與安慰劑組相比，25mg劑量OCA治療組有更高比例的患者達到NASH消除且肝臟纖維化沒有惡化的主要終點。
Ocaliva是一種法尼酯X受體（FXR）激動劑，FXR是一種表達于肝臟和小腸中的核受體，是膽汁酸、炎癥、纖維化、代謝通路中的關鍵調節因子。在美國，Ocaliva于2016年5月獲批上市，用于原發性膽汁性膽管炎（PBC）的治療。目前，Ocaliva正被開發用于其他多種慢性肝臟疾病的治療，包括NASH、原發性硬化性膽管炎、膽道閉鎖等。
非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是一種嚴重的進行性肝病，由肝臟脂肪過多堆積引起慢性炎癥，導致進行性纖維化（瘢痕），可導致肝硬化、肝衰竭、肝臟癌癥和死亡。晚期纖維化與NASH患者肝臟相關的發病率和死亡率顯著升高相關。
根據《自然》雜志，在美國，NASH已成為繼慢性丙型肝炎之后導致肝移植的第二大常見原因，預計在2020年將成為首要原因。目前，NASH市場規模已達到400億美元。然而，盡管存在迫切的醫療需求，迄今為止還沒有藥物被批準用于治療NASH。（文章來源：生物谷Bioon.com）
原文出處：FDA Accepts Intercept’s NDA for OCA for the Treatment of Liver Fibrosis Due to NASH and Grants Priority Review.
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