近日，研究神經疾病再生醫學的SanBio公司宣布，美國FDA授予其SB623再生醫學先進療法認定（RMAT），用于治療創傷性腦損傷（TBI）引起的慢性神經退行性運動障礙。今年4月，SB623已經獲得日本的先驅藥品認定（SAKIGAKE）。

  TBI包括腦震蕩和銳器對大腦的損傷，可能由多種原因產生，最常見的原因包括汽車事故，摔倒和運動相關損傷。據統計，其發生頻率超過中風和心臟病的發生率總和。TBI是導致殘疾的重要原因，而且是年輕人中的首要致死因素。TBI可能會引起很多種腦損傷，包括中樞神經系統功能障礙，腦血管功能紊亂，以及慢性神經退行性運動障礙等等，嚴重影響患者的生活質量。

  SB623是一種再生細胞藥物，由來自成體骨髓的間充質干細胞組成，并經過遺傳修飾。它是一種基于干細胞的療法，具有促進腦組織再生的潛力，可幫助缺血性卒中或TBI患者在受傷部位周圍區域恢復功能。在使用SB623治療缺血性中風小鼠模型的動物研究中，觀察到神經干細胞向損傷部位遷移，神經細胞增殖和血管生成等現象。SB623除了在治療神經系統疾病中得到應用，SanBio公司還將SB623的研發管線擴展到炎癥性疾病和癌癥領域。SanBio公司預計將在2021年1月底開始進行SB623治療由TBI引起的慢性神經退行性運動障礙的3期試驗。

  該認定是基于一項名為STEMTRA的隨機，雙盲，含假手術對照組的2期臨床研究，共有61名患者參與這一為期12個月的試驗。該研究旨在評估，與假手術對照組相比，SB623在治療由TBI引起的慢性神經退行性運動障礙患者中的療效和安全性。其主要研究終點是患者6個月時的運動損傷與基線比較的平均變化，并通過Fugl-Meyer運動功能量表（FMMS）的評分來比較。

  研究結果表明，接受SB623治療的患者FMMS評分較基線的平均改善顯著高于對照組，達到試驗的主要終點。在接受SB623治療的患者中，FMMS評分較基線平均改善8.3個點，而在對照組中的這一數字為2.3個點。其中39.1%接受SB623治療的患者FMMS評分達到至少10分，而在對照組中，只有6.7%的患者達到。

  “SB623的再生醫學先進療法認定是SanBio公司發展中的一個重要里程碑。SB623對于因TBI導致的慢性神經退行性運動障礙患者來說，提供了一種新的治療選擇，”SanBio公司首席醫學官兼研究負責人Bijan Nejadnik說：“TBI常伴有長期的并發癥或會導致死亡，是全球最常見的疾病狀況之一。我們期待與FDA繼續合作，推動SB623的進一步研發，解決這一嚴重未被滿足的醫療需求。“(文章來源：Bioon.com）