據悉，這是有史以來第第一個與腫瘤類型無關的"廣譜"抗癌藥，可以有效對抗由單一罕見基因突變驅動的各種癌癥。

通俗地說，這種藥對于攜帶某種基因的患者很有效，而且神奇之處在于，無論患者得的是哪種癌癥，只要攜帶這種基因，就能夠治!

那么問題來了，"有效治療"是否等同于"治愈"?這種一款藥物可以治療多種癌癥的作用原理是什么?而且，國外剛剛獲批的藥物，國內患者什么時候才能用到?國外近乎天價的藥到國內又會如何定價?

為此，每日經濟新聞記者采訪了多位業內人士。

客觀響應率不等于治愈率

"新藥獲批上市的重要意義在于FDA首次按照腫瘤信號傳導靶點來批準藥物而非以往以器官來進行，這就意味著新藥不需要考慮癌癥的發生區域，不管什么癌種，只要有NTRK基因融合，就可以使用這種藥進行治療。"

上海交通大學附屬胸科醫院教授韓寶惠告訴每日經濟新聞記者，該舉措為難治性腫瘤疾病治療打開了一扇新的大門，提供了一種新的可能性。

上海思路迪醫學檢驗所有限公司戰略市場部總監白躍宗也表示，

"NTRK基因的變異形式有很多種，但是只有患者的變異形式是'融合'，他使用這種藥才有效。"

他向記者解釋了這種藥物的原理:攜帶這種基因變異的患者，因為基因變異了，導致基因表達在體內的功能過于活躍，腫瘤細胞都是正常細胞變來的，正常細胞長到一定程度就會自然地凋亡，但腫瘤細胞會不受抑制地增殖，這個NTRK基因參與調節細胞的增殖，變異以后細胞就會不受控制地一直復制，形成腫瘤。新獲批的這個藥物就可以進入腫瘤細胞內部，讓它的無限增長停止下來，慢慢讓它死掉。這也就是靶向治療，它的副作用很小。而傳統的化療是一種細胞毒性療法，"殺敵一千，自損八百"，副作用比較大。

據悉，這種新藥已進行了3項臨床試驗，包含有MASC、黑色素瘤、甲狀腺癌、肺腺癌、結腸癌、胃腸道間質瘤等多種癌癥的"籃子試驗"。

白躍宗告訴記者，醫學上把服用藥物之后的有效率稱作客觀響應率，如果患者服用了這種藥物，腫瘤可見明顯縮小，就表示響應了，腫瘤面積縮小30%以上就算客觀響應了，也有一部分患者經過服藥，腫瘤完全看不見了，就叫做完全響應。

雖然新上市的這種藥物臨床試驗的客觀響應率在75%以上。但很多文章中所稱的"治愈率"是不準確的。腫瘤是很難治愈的，時間或長或短，大多都會復發，這也是一些人擔心的耐藥性問題。"所有靶向藥幾乎都會耐藥，但我了解到第二代專門針對耐藥性的產品的臨床試驗已經啟動了。"

檢測技術尚未在國內普及

"NTRK是第一個靶向的泛瘤種療法，所以必須要檢測基因變異才行，而不是盲用就可以。"

白躍宗說，檢測"融合"比較復雜，最準確、最全面的方法是需要做RNA的測序，患者需要取一部分腫瘤組織，做RNA的測序，通過這個檢測才知道患者是不是NTRK的融合。如果是"融合"，患者用這種藥的有效率就非常高，如果不是，就幾乎無效。

那么，國內目前的基因檢測技術發展到什么階段了?白躍宗對記者表示，NTRK的融合檢測在國內尚不普遍。"商業檢測公司可以通過做基因測序來檢測，但因為它必須得用RNA測，現在主流的檢測都是用DNA測。DNA可以檢測一點，但是不全，所以還是要等RNA測序技術的商業化。"

"這種技術目前在國內是有的，只不過都還在實驗室開發階段，沒有商業化。"

白躍宗解釋道，這種基因測序不是像大家想象的那樣有一個類似顯微鏡一樣的東西看一下就可以。它有很多個步驟，首先要拿到患者的腫瘤組織標本，用一整套生物學方法把里面的RNA提取出來，再做測序，測序之后去做生物信息學的分析，最后才能出具檢測報告。完成一整套的流程大概需要3-5天，如果再加上物流，時間會更長。

適用患者群體較小

作為第一款TRK抑制藥物，是不是只有攜帶NTRK基因融合的患者使用才有效?這類患者占比大概多少?

對此，多位受訪專家均表示，NTRK基因融合并不常見。白躍宗說，我們目前沒有中國人群的數據，因為中國腫瘤患者很少做過這種基因的融合變異測序;國外目前在18種腫瘤里面發現了NTRK患者，但是比例都不高，有一些特殊的腫瘤，像纖維肉瘤的患者中，攜帶NTRK基因融合的患者占比較高，可能有百分之幾十，但是一些大的腫瘤像肺癌、胃癌、腸癌等比例都在5%以下甚至更低。（文章來源：視覺中國）