Mirum制藥公司近日宣布在A輪融資中獲得1.2億美元資金，用于支持其先導候選藥物maralixibat治療罕見膽汁淤積性肝病的臨床開發。
此外，Mirum公司還宣布已與Shire達成了一項協議，獲得了開發和銷售maralixibat的全球獨家權利。maralixibat是一種口服的頂膜鈉離子依賴性膽汁酸轉運體（ASBT）抑制劑。根據協議，Shire將獲得一筆前期付款、Mirum公司的股權以及潛在的未來銷售里程碑金和特許權使用費。目前，maralixibat正開發用于Alagille綜合征（ALGS）和進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）的治療，調查預防過量膽汁酸積累以及控制與膽汁淤積性肝病（如ALGS和PFIC）相關極度瘙癢的能力。
maralixibat有可能成為治療這類疾病的首創（first-in-class）口服藥物。雖然該藥目前的開發重點是ALGS和PFIC的兒科適應癥，但也有可能將其開發用于額外的兒科和成人膽汁淤積性肝病適應癥。迄今為止，已有超過230例膽汁淤積患者接受了maralixibat治療，并提供了廣泛的安全數據集。
對治療ALGS的IIb期臨床研究ICONIC的48周數據分析顯示，該研究達到了主要終點。詳細數據將在未來召開的醫學會議上公布。Mirum公司已計劃在2019年啟動maralixibat的III期臨床開發。作為與Shire戰略交易的一部分，Mirum還獲得了volixibat的全球獨家開發和商業化權利，該藥也是一種ASBT抑制劑。（文章來源：生物谷Bioon.com）